読み方：いでんしちりょうやく
英語：gene drug
遺伝子を治療薬として投与し医療に役立てる療法のこと。特定の遺伝子の働きに影響を及ぼす遺伝子（人口核酸）と、遺伝子を目標とする細胞まで運ぶ「ベクター」の研究が進められている。
遺伝子治療薬の開発が進むことにより、先天性の遺伝子疾患や、白血病、ガン、バージャー病などの疾患に対する治療法の確立が期待されている。
関連サイト：
遺伝子治療薬・細胞治療薬ガイドライン - 国立医薬品食品衛生研究所
白血病を遺伝子治療で治す！Q＆A - 筑波大学医学部門
