別名：希少疾病用医薬品
別名：希少医薬品
別名：稀用薬
英語：Orphan Drug
希少疾病と呼ばれる、患者数の少ない疾患の治療に必要とされる治療薬。
希少疾病は日本では患者数が5万人に満たない疾患を指す。いずれも治療の必要性の高い重度の疾患であるが、患者数の少なさから投資を行っても採算がとれないため、製薬会社が研究開発を進めにくい傾向にある。
オーファンドラッグと同様、希少疾病に必要とされる医療用器具はオーファンデバイス（希少疾病用医療用具）と呼ばれる。
厚生労働省、および医薬品医療機器総合機構は、「希少疾病用医薬品等開発振興業務」（希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度）を通じて、オーファンドラッグの開発に対する各種優遇措置を設けている。
関連サイト：
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度 - 厚生労働省
希少疾病用医薬品等開発振興業務 - 独立行政法人 医薬基盤研究所
